Rezultatele noilor studii clinice demonstreaza ca terapia imunosupresiva in doze mari urmata de transplantarea propriilor celule stem din sange poate induce o remisie a efectelor sclerozei multiple, o boala autoimuna din cauza careia sistemul imunitar ataca sistemul nervos central.
La cinci ani de la aplicarea tratamentului numit terapie imunosupresiva in doze mari si transplant autolog de celule hematopoietice (HDIT/HCT), 69% dintre pacientii participanti la studiu au supravietuit fara a experimenta progresii ale dizabilitatii, revenirea simptomelor sclerozei multiple sau a unor noi leziuni cerebrale. De notat ca participantii nu au luat nici o medicatie impotriva sclerozei multiple dupa ce au primit terapia HDIT/HCT. Alte studii au indicat ca medicamentele folosite in prezent impotriva scelrozei multiple au o rata de succes mai scazuta.
Studiul, numit HALT-MS, a fost sponsorizat de catre Institutul National de Alergii si Boli Infectioase (NIAID), parte a Institutului National de Sanatate. Cercetatorii au publicat rezultatele dupa primii 3 ani de studiu inca din decembrie 2014, iar concluziile de la finalul celor cinci ani de cercetari au aparut online in februarie anul curent in revista medicala Neurologia, care apartine Academiei Americane de Neurologie.
“Aceste studii extinse arata ca tratamentul HDIT/HCT aplicat o singura data in viata pacientului ar putea fi mult mai eficient decat tratamentul de lunga durata cu cele mai performante medicamente adresate pacientilor cu scleroza multipla”, spune dr. Anthony S. Fauci, director NIAID. “Sunt rezultate incurajatoare, care sustin dezvoltarea unor noi studii la scara larga care sa compare HDIT/HCT cu tratamentul standard al acestei boli invalidante”.
Simptomele sclerozei multiple variaza mult si pot include dificultati motorii si de limbaj, slabiciune fizica, oboseala si dureri cronice. Cea mai comuna forma a acestei afectiuni este scleroza multipla recurent-remisiva, caracterizata prin perioade de simptome usoare sau chiar lipsa de orice simptom care se intrepatrund cu episoade de simptome fluctuante sau recurente. In timp, boala se agraveaza si poate deveni progresiva.
In cadrul aceluiasi studiu, cercetatorii au testat siguranta, eficacitatea si durabilitatea terapiei HDIT/HCT in cadrul unui grup de 24 de voluntari cu varste intre 26 si 52 de ani care sufereau de scleroza multipla recurent-remisiva si care, in ciuda faptului ca urmau tratament cu medicatia disponibila, se confruntau cu inflamatii, episoade de remisie severa si cu dizabilitati neurologice grave.
Tratamentul experimental tinteste sa suprime boala activa si sa previna dizabilitati viitoare prin indepartarea celulelor care cauzeaza boala si resetarea sistemului imunitar. In cadrul procedurii, medicii colecteaza celule stem din sangele pacientului, ii aplica o doza mare de chimioterapie pentru a deprima sistemul imunitar si ii transplanteaza apoi celulele proprii pentru a recladi sistemul imunitar. Tratamentul presuspune si un anume grad de risc, iar multi pacienti au experimentat cateva efecte secundare asteptate ale terapiei HDIT/HCT, cum ar fi infectiile. Trei pacienti au murit in timpul studiului; nici unul dintre decese nu a fost cauzat de tratamentul aplicat in cadrul acestui studiu.
La cinci ani dupa HDIT/HCT, cei mai multi participanti la studiu raman in remisie si scleroza multipla s-a stabilizat. Mai mult decat atat, cativa participanti au aratat imbunatatiri ale starii generale, cum ar fi recuperarea mobilitatii sau alte functii fizice.
“Desi este nevoie de evaluarea altor beneficii si riscuri ale HDIT/HCT, aceste rezultate ale studiului pe cinci ani sugereaza promisiunea ca acest tratament sa induca remisia sustinuta, pe termen lung a pacientilor cu prognostic retinut care sufera de scleroza multipla recurent-remisiva”, spune dr. Richard Nash, de la Institutul de Cancer de Sange si Spitalul Prezbitarean Sf. Luca din Colorado. Dr Nash a fost coordonatorul studiului HALT-MS.
“Daca aceste rezultate vor fi confirmate de studii mai ample, HDIT/HCT ar putea deveni o optiune terapeutica pentru pacientii cu scleroza multipla recurent-remisiva activa, mai ales in cazul celor care nu raspund la terapiile actuale”, spune dr. Daniel Rotrosen, directorul Diviziei de Alergologie, Imunologie si Transplant din cadrul NIAID.
Acest articol a fost republicat cu ajutorul materialelor puse la dispozitie de National Institute of Allergy And Infectious Diseases, SUA. Nota: o parte a materialului stiintific a fost editata din motive de lungime si continut. Pentru mai multe informatii, va rugam sa contactati sursa citata.
Referinte:
Nash, R.A., Hutton, G.J., Racke, M.K., Popat, U., Devine, S.M., Steinmiller, K.C., Griffith, L.M., Muraro, P.A., Openshaw, H., Sayre, P.H., Stuve, O., Arnold, D.L., Wener, M.H., Georges, G.E., Wundes, A., Kraft, G.H. and Bowen, J.D. (2017) ‘High-dose immunosuppressive therapy and autologous HCT for relapsing-remitting MS’, Neurology, p.10.1212/WNL.0000000000003660.
