Studiul de faza II/III incheiat de Gamida Cell a analizat eficienta transplantului de celule stem multiplicate prin analizarea unuia dintre cei mai importanti markeri: mortalitatea post-transplant in primele 100 de zile dupa interventie. In acest scop, oamenii de stiinta au comparat un lot de pacienti tratati cu tratamentul standard (adica transplant a 2 unitati de sange ombilical in perioada 2006 – 2010), cu un lot de 101 pacienti tratati prin transplant de celule stem multiplicate StemEx. Studiul a aratat o mortalitate post-transplant de doar 15,8% in grupul pacientilor tratati cu StemEx (celule stem multiplicate in laborator), fata de o mortalitate de 24,5% in grupul pacientilor tratati in modalitatea clasica (transplant a 2 unitati de celule stem recoltate din sangele ombilical).
25 de centre de transplant din intreaga lume au participat la acest studiu. Cei 101 pacienti luati in studiu sufereau de boli maligne hematologice (leucemii, limfoame), aveau indicatie de transplant cu celule stem, insa nu au reusit sa identifice o proba de celule stem compatibila nici chiar printre membrii propriilor familii, care sa le poata fi transplantata.
Dr. Yael Margolin, Presedinte si CEO al Gamida Cell, spune: “Suntem incantati de rezultatele studiului tocmai incheiat. Ramanem in continuare concentrati pe dezvoltarea produsului nostru StemEx ca sursa altrernativa de celule stem pentru transplantul pacientilor ce nu pot gasi un donator compatibil.”
StemEx este o grefa de celule stem multiplicate avand ca sursa o singura unitate de sange ombilical, recoltat la nasterea bebelusului. Celulele stem sunt multiplicate in laborator si apoi transplantate intra-venos, impreuna cu restul de celule stem ramase nemultiplicate din respectiva unitate de sange ombilical. Sangele ombilical este o sursa avantajoasa de celule stem, in principal datorita faptului ca este mai usor acceptat de catre organismul pacientului – nu necesita conditii atat de stricte de compatibilitate ca o proba de maduva sau de sange periferic. Conditia care trebuie insa indeplinita este sa crestem numarul de probe de sange ombilical disponibile, pentru a avea sanse reale ca pacientii sa-si gaseasca o proba compatibila + sa scurtam timpul de identificare a probei compatibile, astfel incat pacientii sa o gaseasca in timp util.
Odata identificata o proba compatibila de sange ombilical, se poate intampla ca proba respectiva sa aiba un numar insuficient de celule stem. Insa produsul StemEx rezolva aceasta problema prin intermediul unei tehnologi ce permite multiplicarea celulelor stem din proba respectiva, astfel incat numarul final de celule stem transplantabile devine suficient de mare.
StemEx este un produs dezvoltat de Gamida Cell – TEVA Joint Venture, detinuta in mod egal de Gamida Cell si TEVA Pharmaceutical Industries. Acest consortiu detine drepturile globale de comercializare a StemEx. In acest moment Gamida Cell cauta un partener strategic pentru comercializarea la nivel mondial a StemEx.
